“FDA” توافق على علاج جديد لمرض بروتوبورفيتريا النادر

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية “FDA” اليوم موافقة على حقنة تؤخذ تحت الجلد تحتوى على المادة الفعالة (الأفيلامانوتيد) والذى يعمل على التعرض الآمن للضوء الخالي من الألم عند المرضى البالغين الذين لديهم مرض بروتوبورفيتريا النادر.

وبالنسبة للمرضى الذين يعانون من “protoporphyria” وهو اضطراب نادر، قد يكون التعرض للضوء مؤلمًا للغاية، وقبل موافقة اليوم، لم تكن هناك علاجات معتمدة من إدارة الأغذية والعقاقير لمساعدة المرضى على زيادة تعرضهم للضوء.

وقالت "جولي بيتز"، مديرة مركز تقييم الأدوية وتقييم الأبحاث التابع لإدارة الأغذية والعقاقير “FDA”: "تعتبر موافقة اليوم أحد الأمثلة على التزام إدارة الأغذية والعقاقير المستمر بتشجيع ابتكار علاجات الصناعة لعلاج الأمراض النادرة، والعمل مع مطوري الأدوية لإتاحة علاجات جديدة واعدة للمرضى بأمان وكفاءة قدر الإمكان."

والبروتوبوفيتريا الكريات الحمرية عبارة عن اضطراب نادر ناتج عن طفرات تؤدي إلى ضعف نشاط فيروزيلاتاز، وهو إنزيم يشارك في إنتاج نوعية من الحديد فى الجسم تسمى "الهيم" ويعد الهيم عنصرا هاما في الهيموجلوبين، وهو جزيء يحمل الأكسجين في خلايا الدم الحمراء.

ويمكن أن يتفاعل الضوء مع المرضى الذي يصل إلى الجلد مما يؤدي إلى ألم شديد وتغيرات في الجلد ، مثل الاحمرار وزيادة السمك.

ومن أهم الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا للعقار الجديد رد فعل موقع الحقن والغثيان والسعال والتعب وفرط تصبغ الجلد ونعاس (الشعور بالنعاس)